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靶向DNA在癌症治疗中的应用

2018-12-04

  力钧专科医疗:虽然她的年龄的其他幼儿正在打盹,但两岁的米歇尔正在与一种危及生命的癌症作斗争。洛杉矶儿童医院的医生在一场史诗般的战斗中挽救了她的生命,在与某些癌症的斗争中挥舞着被称为“magic bullet”的东西。

  当他帮助设计临床试验测试其安全性和有效性时,CHLA的Leo Mascarenhas,医学博士,硕士,看到了larotrectinib的希望,但是没有人能够预见到结果的巨大程度。今天快进到今天,儿童癌症和血液病中心副主任Mascarenhas和肿瘤科主任反映了他用拉罗替尼治疗的病人。“老实说,这是一种非凡的药物,”他说。“这可能是我职业生涯中见过的最令人印象深刻的药物。” Mascarenhas还是南加州大学凯克医学院临床儿科学副教授。

  辐射和化学疗法已经走过了漫长的道路。许多从治疗角度来看曾经无望的癌症正在经历高治愈率。尽管如此,一些肿瘤仍然对化疗有抵抗力,对于寻求答案的科学家以及旨在治愈患者的临床医生来说,这是难以捉摸的。癌症通常定义为它们在体内生长的地方 - 卵巢癌,结肠癌,皮肤癌。同样,在每种情况下都有一种独特的治疗方法。但是,如果我们不再局限于根据其在体内的位置或受影响的组织类型来治疗癌症呢?相反,我们可以找到一个连接所有肿瘤的共同线索类型?事实证明,一些癌症共有遗传异常,可能提供这个缺失的关键。研究人员正在探测每个癌细胞内的DNA,以发现新的,有针对性的治疗方案。

  虽然这可能看起来像是一个无法实现的目标,但CHLA的研究人员和临床医生已经在实施战略,以实现这一目标。患者现在能够从CHLA的OncoKids中受益,这是一种专门的检测方法,用于测试患者的癌症中的各种生物标志物。OncoKids小组的结果可以帮助医生根据肿瘤的基因组成来诊断和治疗儿科患者。

  本周早些时候,美国食品和药物管理局批准了Vitrakvi(larotrectinib)的加速批准,这是一种用TRK融合物靶向肿瘤的药物 - 两种正常基因的融合,当它们合并后会导致癌症。TRK融合估计会导致高达1%的实体瘤。但与一些致癌突变不同 - 如乳腺癌中的BRCA突变 - TRK融合可导致体内任何组织类型的癌症。Larotrectinib是一种针对TRK融合的口服药物。它只是FDA批准的第二种药物,即“组织不可知”,不是特定于肿瘤的位置,而是基于遗传学靶向肿瘤。larotrectinib的开发和批准标志着向癌症治疗的更有针对性的疗法迈进。

  Mascarenhas监督了CHLA的几名患者的治疗,包括年轻的Michelle,作为larotrectinib临床试验的一部分。米歇尔的故事在几天的过程中展开,当时豌豆大小的肿瘤变得如此之大,几乎压碎了她的气道。通过使用OncoKids面板,医生了解到米歇尔的癌症融合了TRK。在一个只能被描述为精心策划的推动米歇尔,外科医生,肿瘤学家,临床研究人员,甚至CHLA的药剂师的工作都是昼夜不停地为米歇尔签署临床试验并获得药物。这项巨大的努力并非徒劳无功 - 就像大多数参与试验的患者一样,米歇尔的肿瘤大小迅速大幅减少。

  今年,Mascarenhas在“ 新英格兰医学杂志”和期刊Lancet Oncology and Cancer上共同撰写了文章,展示了临床试验的结果。这些报告描述了larotrectinib在TRK融合肿瘤的所有年龄段患者中的“快速,有效和持久的抗肿瘤活性”。米歇尔还不能阅读这些报道,但她最关心的结果就是回到家里。

  Mascarenhas说,令人印象深刻的肿瘤大小迅速减少(几个已完全消失),Mascarenhas补充说药物的副作用很小,“绝对没有化疗的副作用那么严重”,Mascarenhas说。实际上,他将larotrectinib描述为携带TRK融合的肿瘤的“magic bullet”。“这种药在特定类型的癌症中不起作用,”Mascarenhas说,“它适用于任何具有TRK融合的癌症。它适用于肺癌,结肠癌,唾液腺肿瘤,肉瘤,脑肿瘤和甲状腺。癌症。这是独一无二的。“

  这些惊人的结果如何影响那些致力于照顾患有癌症的儿童的医生?“我们都很惊讶,”Mascarenhas反映道。“看到有人从死亡床上转过来 - 这真的很了不起。”

  FDA最近的批准将意味着对于那些没有选择的家庭可以获得larotrectinib。但它也代表着Mascarenhas想象的迈向未来的一步。“如果我们能够在癌症中找到真正的驱动突变并学习如何有效地靶向它,那么我们就可以学习如何控制癌症,”他说。“我们可能无法治愈它,但我们可以控制它,就像我们对高血压和糖尿病一样,这样人们的生命就不会被它接管。”

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  集团地处香港九龙旺角繁华区域,交通便利,港铁直达,并伴有多种综合设施,资源广泛。公司由具备超过15年医疗经验香港肿瘤科专科医生和多年经营香港医疗集团的管理团队共同创办,协同经验丰富的专业技术人员,管理人才以及训练有素的技师及医护人员, 共同致力于为客户提供多元化的医疗保健服务体系。